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遺伝子治療技術の開発・提供。先天性疾患、神経筋肉疾患、腫瘍など、遺伝子異常に基づく疾患の治療法を研究、開発、提供する。ベクターを用いた遺伝子導入技術や、標的臓器での蛋白質産生を促進する技術に特化している。
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