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難病医学研究を推進する公益財団法人。難治性疾患に関する調査研究の実施、助成、学術団体との連携、情報提供などを行う。研究奨励助成、シンポジウム開催、情報センター運営、広報活動などを通じて、難病患者の治療と研究の発展に貢献している。
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